Immuuntherapie om de schadelijk eiwitophoping in de hersenvaten van CADASIL patiënten af te remmen
Leids Universitair Medisch Centrum, Saskia Lesnik Oberstein
Mensen met CADASIL ontwikkelen beroertes en dementie tussen 40 en 60-jarige leeftijd en worden uiteindelijk volledig hulpbehoevend. Het LUMC en het Zweedse Karolinska Instituut hebben samen een hoopvolle behandeling ontwikkeld, een immuuntherapie. Bij immuuntherapie wordt het afweersysteem geactiveerd om de schadelijke eiwitophoping die de ziekte veroorzaakt op te ruimen. Deze therapie is in een experimentele setting effectief gebleken bij een milde vorm van de ziekte. Nu willen de onderzoekers kijken of deze nieuwe behandeling ook werkt bij ernstige vormen, zoals bij veel patiënten het geval is. Ze willen ook weten of de behandeling geschikt is voor de verschillende soorten fouten in het DNA die de oorzaak zijn van CADASIL. Zo kunnen ze kijken welke patiënten baat zouden hebben bij deze immuuntherapie. Als dit slaagt, zullen de onderzoekers het eerste onderzoek in patiënten plannen, wat een enorme stap voorwaarts zou zijn voor de behandeling van CADASIL.