CADASIL

Nieuwsbrief

 
 

Archief nieuwsbrieven.

 De nieuwsbrief verschijnt maximaal 2 keer per jaar.

Sociale Media

uitsnede

Met gepaste trots kondigen wij u de komst aan van Doctor Helena Karlström uit Zweden naar de Lotgenotendag op 15 april 2023 in het LUMC.

De groep van Dr Helena Karlström in het Karolinska Instituut te Stockholm is, in samenwerking met andere onderzoekers waaronder de Leidse onderzoeksgroep, een nieuwe behandeling aan het ontwikkelen voor CADASIL.

In een artikel in het wetenschappelijke tijdschrift EMBO Molecular Medicine* doet zij verslag van de eerste, bemoedigende resultaten.

Zoals bekend wordt CADASIL veroorzaakt door veranderingen in het NOTCH3 gen. Daardoor verandert het NOTCH3 receptoreiwit in de wand van de kleine hersenvaten. Een deel van het eiwit stapelt in de wanden van deze kleine bloedvaten, die daardoor minder goed kunnen werken.

In dit onderzoek werden jonge muizen met CADASIL uit Leiden ingespoten met fragmenten van het ziekteveroorzakende NOTCH3 eiwit, waartegen zij antistoffen gingen produceren. CADASIL muizen die al dan niet de behandeling kregen werden op verschillende tijdspunten met elkaar vergeleken.  

Na 4 maanden bleek de stapeling van het afwijkende NOTCH3 eiwit in de kleine hersenvaten van behandelde CADASIL muizen 38-48% minder te zijn vergeleken met onbehandelde CADASIL muizen. De CADASIL muizen bleken de behandeling goed te kunnen verdragen..

Dit is het eerste onderzoek ter wereld dat succesvol een vermindering van de stapeling van afwijkend NOTCH3 eiwit kan aantonen in een muismodel van de ziekte. Deze resultaten geven hoop voor de ontwikkeling van een behandeling voor patiënten met CADASIL.

*Bron: Oliveira et al. Active immunotherapy reduces NOTCH3 deposition in brain capillaries in a CADASIL mouse model. EMBO Molecular Medicine e 16556, 2022.